Amyotrophies spinales

Les amyotrophies spinales sont des maladies neuromusculaires d'origine génétique qui touchent les cellules nerveuses commandant les muscles : les motoneurones périphériques. Elles entraînent une dégénérescence de ces cellules, provoquant une faiblesse et une fonte musculaire (amyotrophie).

Il existe 3 formes, en fonction des muscles atteints : 

  • Amyotrophies spinales proximales (abbrégé SMA) : elles touchent en premier les muscles proches du tronc comme les muscles des hanches et des épaules;
  • Amyotrophies spinales distales (aussi appelées neuropathies motrices distales héréditaires) : elles prédominent sur les muscles éloignés du tronc comme les muscles des mains et des pieds; 
  • Amyotrophies bulbo-spinales : elles atteignent certains muscles du visage et de la gorge (les muscles bulbaires).

1. Quels en sont les symptômes ?

Les signes d'amyotrophies spinales différent en fonction des muscles atteints et de l'âge d'apparition des premiers symptômes.

La forme la plus fréquente est l'amyotrophie spinale liée au gène SM1. Classiquement, il en est défini 4 sous-types en fonction de l'âge de début et de la dernière acquisition motrice.

A.  Amyotrophie spinale infantile (type I)

Elle débute avant 6 mois et est associée à une faiblesse musculaire globale : elle touche à la fois l'axe du corps et les quatre membres.

Cliniquement, elle empêche l'enfant de s'asseoir de manière autonome et retentit également sur la fonction respiratoire. Il y a également une disparition des réflexes ostéo-tendineux et des contractions involontaires des muscles de la langue (fasciculations).

En l'absence de traitement, le décès survient généralement avant 2 ans par une insuffisance respiratoire.

B. Amyotrophie spinale infantile intermédiaire (type II)

Elle survenant à l’âge de 6 à 18 mois et est caractérisé par l’absence d’acquisition de la marche.

C. Amyotrophie spinale juvénile (type III)

Elle touche surtout les muscles proximaux c'est-à-dire ceux qui sont proches du tronc comme les muscles des hanches et des épaules. Elle débute entre 2 ans et 17 ans

Initialement, le déficit musculaire est souvent insidieux. Il entraîne alors des difficultés à courir et des chutes fréquentes. Il est souvent associé à des tremblements. L'atteinte musculaire s'aggrave au cours du temps. Elle peut aboutir à une perte de la marche.

D. Amyotrophie spinale adulte (type IV)

Les premiers signes apparaîsent à l'âge adulte. Initialement, elle entraine une faiblesse musculaire de la ceinture pelvienne, révélée par une faiblesse lors de la course, la marche, et descente des escaliers. Cette faiblesse affecte ensuite les quatre membres et le tronc.

Il existe plus d'une douzaine de formes d'amyotrophie spinale distale. Le plus souvent, le déficit musculaire prédomine au niveau des muscles de la jambe et de la cheville (amyotrophies tibio-péronières).

Plus rarement, ces maladies touchent préférentiellement les mains et les avant-bras, ou encore prédominent aux muscles des épaules et des chevilles (amyotrophie scapulo-péronière).

Elles peuvent aussi atteindre les muscles respiratoires (diaphragme) ou les cordes vocales (voix rauque).

Plusieurs formes ont été identifiées. 

A.  Maladie de Kennedy  

Elle débute plutôt à l’âge adulte et touche spécifiquement les hommes, en lien avec sa transmission par le chromosome X.  Elle associe faiblesse musculaire progressive et troubles hormonaux, d'évolution très lente.

B. Amyotrophies bulbo-spinales de l'enfant   

Elles apparaient dès l'enfance et affectent à la fois les filles et les garçons. Il en existe deux types :

  • la maladie de Fazio-Londe (également appelée paralysie bulbaire progressive de l’enfant);
  • le syndrome de Brown-Vialetto-van Laere 

Les manifestations sont similaires, à l'exeption d'une surdité observée uniquement dans le syndrome de Brown-Vialetto van Laere. Elles peuvent notamment entrainer des difficultés pour avaler (dysphagie), des modifications de la voix (dysphonie) et des difficultés d'élocution (dysarthrie)

2. Quels sont les outils diagnostic ?

En cas de suspicion d'amyotrophie spinale, il est recherché une mutation génétique

3. Quelle prise en charge ?

Le traitement est généralement symptomatique. La prise en charge médicale et rééducative s’attache particulièrement à soulager les manifestations neurologiques et respiratoires, afin d’améliorer le confort et la qualité de vie des personnes atteintes. 

Pour certaines formes, il existe également des traitements spécifiques.

A.  Amyotrophies spinales proximales 

Il y a quelques années, la recherche a permis une véritable avancée thérapeutique avec l’arrivée de trois traitements spécifiques : 

  • le Spinraza® pour les types I, II et III
  • le Zolgensma® a destination des bébés et jeunes enfant avec une amyotrophie spinale de type I 
  • l’Evrysdi® possible dans les types I, II et III

B.  Amyotrophies bulbo-spinales de l'enfant

Depuis la découverte en 2010 de l'implication d’un transporteur de la viatmine B2 (riboflavine) dans la survenue de ces maladies, un traitement par vitamine B2 à haute dose est instauré afin de stabiliser, voire améliorer, les signes musculaires.


Fiche rédigée par Camille R.

Sources :