Maladie de Charcot Marie Tooth

Maladie de Charcot Marie Tooth

Une maladie avec plus de 70 formes différentes

La maladie de Charcot Marie Tooth (CMT) regroupe un ensemble de neuropathies périphériques héréditaires, ce sont des maladies neuromusculaires.

Elles touchent essentiellement les nerfs des jambes et des bras. On parle de neuropathies sensitivomotrices héréditaires. En effet, elles entrainent une lésion des nerfs périphériques (neuropathie) ce qui provoque une diminution de la force musculaire et de la sensibilité (sensitivomotrice). 

Elle peut se transmettre des parents aux enfants par les gènes (héréditaire). Aujourd'hui, on connaît plus de 100 gènes impliqués dans son apparition et sa transmission (neuropathie héréditaire). Certains gènes ne sont en revanche pas encore identifiés et de nombreux patients sont encore sans diagnostic de leur forme de CMT.
1 personne sur 2500 est concernée par une forme de CMT, ce qui en fait la famille de neuropathie rare la plus frequente.


Attention à une confusion fréquente: il ne s’agit pas de la Maladie de Charcot - Sclérose Latérale Amyotrophique.

Différents types de CMT

Il existe 6 grands types de CMT (CMT1, CMT2, CMT4, CMTX, DI-CMT et RI-CMT), classifiés selon ces critères: l’atteinte du nerf périphérique, le mode de transmission et le gène impliqué. De nouveaux gènes étant encore découverts, cette classification est amenée à évoluer.

On distingue aussi les formes dites axonales, myéliniques ou intermédiaires, selon le type d’atteinte du nerf.

Il existe une neuropathie périphérique héréditaire démyélinisante associée : HNPP ou neuropathie tomaculaire, qui généralement se manifeste sous forme episodes avec récupération, mais peut dans une partie des cas présenter un tableau évoquant les CMT classiques.

Le syndrome de Déjerine-Sottas désigne une forme particulièrement sévère de la maladie, qui se manifeste dès la naissance ou la petite enfance.

La CMT1A est la forme la plus courante (plus de 50% des cas): le gene PMP22 (Chr 17) est dupliqué et c’est une transmission autosomique dominante.

Il existe des transmissions autosomiques dominantes, récessives, et liées à l’X.

Quels sont les symptômes ?

Les CMT touchent les nerfs sensitifs et moteurs, qui assurent la transmission d’informations entre le cerveau, les muscles et les récepteurs de la peau et des articulations. Cela cause des déficits musculaires (manque de force, fonte musculaire), des pertes d’équilibre, et des troubles de la sensibilité. 

Les premiers signes (difficultés à la marche, troubles de l’équilibre, troubles sensitifs, absence de reflexes) peuvent apparaître dès l'enfance, mais elle peut aussi se manifester vers la fin de l'adolescence ou à l'âge adulte). 

L’évolution est variable selon les types, et même au sein d’une même famille (lignée), mais c’est une maladie evolutive qui progresse au cours de la vie.


Ce sont généralement les pieds qui sont atteints en premier: ils se creusent, deviennent insensibles et peu stables. Ainsi, peu à peu, la démarche change (steppage).

La faiblesse musculaire évolue progressivement et touche surtout aux extrémités des membres (mains et pieds). Cela peut notamment provoquer des chutes, une diminution du périmètre de marche et une habilité manuelle diminuée. 

Il y a également une diminution du volume musculaire essentiellement au niveau des mollets (amyotrophie) et des déformations tendineuses (orteils en griffe).

Il y a aussi différentes atteintes sensorielles, plus ou moins sévères telles qu'une perte de la sensibilité, des douleurs neuropathiques, des crampes et des troubles de l’équilibre. À l'examen clinique, on retrouve également une diminution des réflexes ostéo-tendineux (hypo ou aréflexie diffuse).

Note : une scoliose ou une dysplasie de la hanche peuvent aussi être retrouvées dans certaines formes 

Diagnostic

La consultation spécialisée en centre de référence ou de compétence de la filière Neuromusculaire permet d’établir le diagnostic. L’examen clinique met en évidence les déficits (moteurs et/ou sensitifs) typiques, l’EMG permet de connaître les vitesses de conduction nerveuse et le type d’atteinte. Enfin l’historique familial  (mode de transmission) peut guider le test génétique qui déterminera le gène impliqué. De nouveaux panels de tests génétiques permettent de relancer cette recherche pour des patients sans gène identifié il y a quelques années…

Centres de référence et de compétence

Pour les maladies neuromusculaires, il existe la filière FILNEMUS. Le réseau est composé de 8 centres de référence maladies rares (CRMR) coordonnateurs, de 30 centres de référence constitutifs et de 30 centres de compétences (CCMR).

En France, ces 68 structures offrent des consultations spécialisées.

Prise en charge

La consultation pluridisciplinaire spécialisée dans les centres de référence de la filière neuromusculaire doit permettre d’établir un diagnostic et de dresser un bilan pour coordonner la prise en charge personnalisée et le suivi (bilans réguliers ou au besoin en neurologie).

La prise en charge médicale limite les difficultés rencontrées dans la vie quotidienne (troubles de la marche et de l’équilibre, douleurs…) et ralentit l’évolution à long terme de la maladie. 

  • Le neurologue peut assurer un suivi régulier selon l’évolution (conduction nerveuse et examen clinique), des traitements neurologiques peuvent être efficaces pour la prise en charge de certaines douleurs. Il n’existe actuellement pas de traitement curatif mais la recherche progresse.
  •  Le conseil génétique permet d’accompagner la personne et la famille, dans le cadre d’une maladie héréditaire (du diagnostic génétique aux solutions de DPI DPN).
  • La prise en charge orthopédique est essentielle pour compenser les déficits sensitifs et moteurs. La kinésithérapie est idéalement personnalisée et adaptée aux besoins de chaque patient. La prescription et la réalisation d’orthèses, releveurs, semelles est fréquente, ainsi que d’aides techniques éventuelles  (aides à la marche, conseil d’ergothérapeute pour pallier à des difficultés dans la vie quotidienne).

L’activité physique est essentielle et doit être accompagnée : l’activité sportive modérée et adaptée permet de maintenir le fonctionnement optimal des muscles.

  • La prise en charge de la douleur permet de connaître et gérer les causes (mécaniques et/ou neuropathiques).

Recherches

Très active et diversifiée, la recherche vise à identifier de nouveaux gènes en cause, tester des candidats-médicaments, découvrir de nouvelles pistes thérapeutiques, faciliter le diagnostic… Actuellement plusieurs recherches et essais thérapeutiques sont en cours en France et dans le monde.

Associations dédiées


Fiche rédigée par Lena M. Relue par Camille RACCA, interne en génétique. 

Sources :